布美他尼不是ldquo万能药rdq



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总有一些人,还世界以光明。

刘韵甜

▲这是孤独症星屿第4篇原创文章

2月24日开始,陆续有媒体报道,在儿科临床广泛使用的“老药”利尿剂——布美他尼,被开发出了新用途:干预小年龄自闭症患儿,这给低龄自闭症患儿的治疗增添希望。

在媒体的报道中,上海交通大医院李斐教授领衔团队,复旦大学类脑智能科学与技术研究院冯建峰教授、罗强副研究员团队携手英国剑桥大学BarbaraJSahakian教授团队等合作研究获得新发现,布美他尼可干预小年龄自闭症患儿。

从昨晚开始,“上海发现低龄自闭症患儿新药”上了微博热搜,近万人参与了热搜讨论,这背后有多少星儿家庭。

热议之下,“老药新用,或填补自闭症药物治疗空白”这样的词条高频次出现。多少星儿家庭期盼出现这样的药物,但上海医院李斐教授迅速做出回应:给大家划重点:药物尚处于研究阶段。希望大家一方面保持乐观,一方面耐心等待,切勿滥用药物。

药物一直是自闭症研究的痛点

只要打开一篇外文自闭症研究论文,“当前已被FDA批准的自闭症药物只有利培酮和阿立哌唑两种“这句话,决计是少不了的,后面也一定是要附上一句,“只用于缓解自闭症患者的易怒症状”,凸显自闭症核心症状治疗无药可用的窘迫境地。那么退而求其次,核心问题暂时解决不了,先解决外围症状也是好的啊!多动、注意力不集中、焦虑、强迫症等等,哪个不叫家长头疼?不是有很多精神疾病药物是治疗这些症状的吗?用于ADHD的药物,起码有哌甲酯和阿托莫西汀两种,为什么不批准给自闭症患者使用呢?为什么FDA只批准了这两种,并且都是针对同一个外围症状呢!其它药物,就是FDA不批准用于自闭症患者,医生对症使用也是合法合理的吧?根据星屿君的了解,情况也是很复杂的。

利培酮和阿立哌唑。

对于自闭症患者而言,各种外围症状中,对于周围人员最具威胁的,显然是易怒。尤其是到了青春期的孩子,人高马大,暴怒起来,家长恐怕难以收拾残局。因此,防患未然,是必须的;研发药物,是优先的。利培酮和阿立哌唑呢,恰巧又特别争气,临床研究证明有效率超过50%,副作用还可以接受,FDA要是不批准,完全说不过去。然而,其它药物,首先从急迫性上来看,不是太强,研究的动力也就不足。但最关键的还是临床有效性低。据一种说法,有效率通常是低于20%,也就是大部分患者使用后没有效果,却还需要忍受副作用。这样的临床数据,几乎没有哪个公司有兴趣去花大钱推进研究。直接按对症用药的原则,给自闭症患者开处方呢?这种操作其实已经进行多年,因为确实没有别的办法,而又不触犯什么法律。在美国,由于近年来将精神类药物处方权下放给家庭医生,这样的操作更是空前普遍。但后果,也很严重。比如,患者有多动,医生一看,开两个月的阿托莫西汀,回去用。患者服用后,效果不错,多动控制住了,但是又出现了抽搐症状。复诊的时候,医生一看,开两个月的苯扎托品回去,这是专门治抽搐抖动的。患者服用后,效果不错,抽搐没有了,但又出现思维混乱的症状。循环下去,有的病人竟然同时要服用上十种的精神药物,陷入不可收拾的境地。而且,这还是没有考虑到对自闭症患者,这些药物的有效率偏低的因素。目前的观点,大体是这样:如果自闭症患者外围症状严重,则需要用精神药物控制,但医生应当对药物有充分的认识,深入了解副作用;并且由于自闭症患者存在沟通上的困难,难以明确或正确地表述药物的效果尤其是副作用,医生需要给与特别的


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